Hämophilie-Zentrum am UKB behandelt erste Patienten Europas mit neuartiger Therapie

Patienten haben besseren Schutz vor Blutungen, mehr Freiheit im Alltag und bessere Lebensqualität

Bonn, 16. Juli 2024 – Erstmalig in Europa kam heute im größten europäischen Hämophilie-Zentrum am Universitätsklinikum Bonn (UKB) eine neue Faktor-VIII-Ersatztherapie zum Einsatz. Insgesamt sechs Patienten mit einer mittelschweren bis schweren Form der Hämophilie A wurde der Faktor VIII-Gerinnungsfaktor (Efanesoctocog alfa) gespritzt, der bei nur noch einer Gabe pro Woche einen nahezu normalen Blutungsschutz für den größten Teil der Woche bieten soll. Die Therapie gilt als großer Meilenstein in der Behandlung für Bluter: der verbesserte Blutungsschutz soll ihnen bessere Gesundheit, mehr Lebensqualität und Therapiefreiheit sowie flexiblere Behandlungspläne ermöglichen. Das UKB war bei den Zulassungsstudien des neuen Faktor VIII-Gerinnungskonzentrats maßgeblich beteiligt.

Benedict Stuwe, 29 Jahre, ist seit vielen Jahren Hämophilie-Patient am UKB und zeigt sich nach der ersten Behandlung sehr zufrieden: „Die Aussicht mich selbst weniger häufig intravenös spritzen zu müssen, ist eine große Erleichterung. Die Wirkdauer des Gerinnungsfaktors ist bei mir kurz, für einen optimalen Schutz vor Blutungen muss ich mein derzeitiges Medikament mehrmals die Woche spritzen. Zudem möchte ich meine Blutungsneigung weiter verringern und damit meinen bisherigen Gesundheitszustand noch für viele Jahre erhalten. Aufgrund der Hämophilie hatte ich im Kindesalter oft Gelenkblutungen, die bleibende Schäden im Knie hinterlassen haben. Das macht sich bei langen Fahrradfahrten mit leichten Schmerzen bemerkbar. Damit kann ich aber gut leben.“

Auch für Prof. Johannes Oldenburg, Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin am UKB, zu dem auch das Hämophiliezentrum gehört, ist die Erstbehandlung seiner Patienten mit dem neu zugelassenen Gerinnungsfaktor bedeutsam: „Noch vor zehn Jahren hatten wir begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für unsere Hämophilie-Patienten. In der Zwischenzeit haben sich unsere Möglichkeiten enorm weiterentwickelt, mit Hämophilie alt zu werden, ist heute sehr gut möglich. Doch nicht bei allen Erkrankten helfen die bisher bekannten Medikamente gleich gut und diese haben durch die Folgen der Erkrankungen oft große Einschränkungen in der Lebensqualität. Deshalb ist es uns als international führende Ambulanz in Europa wichtig, zur Forschung und Entwicklung von weiteren Hämophilie-Therapien beizutragen. Dass wir nun unsere Patienten als erste Betroffene in Europa mit der neuen Faktor-VIII-Ersatztherapie behandeln können, macht mich persönlich sehr glücklich.“

Meilenstein in der Behandlung der Hämophilie A

Die Hämophilie A ist die häufigste schwere Form der Bluterkrankheit und betrifft nahezu ausschließlich das männliche Geschlecht. Bei den Betroffenen ist die Blutgerinnung gestört, sodass sich Wunden nur verzögert schließen und es im Körper zu Blutungen kommen kann. Ursache ist, dass den Patienten der Gerinnungsfaktor VIII fehlt, sodass dieser von außen zugeführt werden muss, damit das Blut gerinnen kann. Bei einer mittelschweren bis schweren Hämophilie können Blutungen auch ohne ersichtliche Ursache wie eine Verletzung oder Operationen auftreten. Diese spontanen Blutungen betreffen häufig die Gelenke oder die Muskeln. Das ist nicht nur schmerzhaft, sondern kann auch bleibende Schäden verursachen. Efanesoctocog alfa, das nun erstmals nach der EU-Zulassung am UKB bei Patienten zum Einsatz kam, enthält als erstes Medikament einen gentechnisch hergestellten Gerinnungsfaktor VIII, der eine erheblich verlängerte Wirkdauer aufweist. „Bereits in der Studie zeigten sich dadurch bei den Patienten eine erhebliche Verbesserung bei der Vorbeugung und Behandlung von Blutungen sowie signifikante Verbesserungen der körperlichen Gesundheit, der Schmerzen und der Gelenkgesundheit,“ so Prof. Oldenburg.

Größtes Hämophiliezentrum Europas

Das Hämophilie-Zentrum des UKB behandelt seit über 50 Jahren Hämophiliepatienten und ist die größte Ambulanz für Hämophilie in Europa. Aktuell werden 1.500 Patienten mit verschiedensten Hämophilieformen am UKB behandelt, etwa 15 Prozent aller Betroffenen in Deutschland. Dies bedeutet bei dieser eigentlich seltenen Erkrankung etwa 4.200 ambulante Untersuchungen und 250 stationär/operativ behandelte Patientinnen und Patienten im Jahr. 2024 fand die feierliche Eröffnung der neuen Räumlichen für das Hämophilie-Zentrum statt. Patientinnen und Patienten mit der erblichen Bluterkrankheit erhalten dort eine optimale Behandlung mit einer 24-stündigen Erreichbarkeit und zusätzlicher innovativer App-Betreuung.

Bildmaterial:

Bildunterschrift (v.l.n.r.): Prof. Johannes Oldenburg, Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin des UKB, Dr. Wolfgang Walter, Sobi, Benedict Stuwe, Patient des Bonner Hämophilie-Zentrums und Dr. Georg Goldmann, Oberarzt am Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin des UKB im Hämophilie-Zentrum des UKB. Dort wurden heute die ersten Patienten Europas mit einer neuartigen Therapie behandelt.

Bildmaterial:

Bildunterschrift: Das Hämophilie-Zentrum des UKB erfüllt die höchste Versorgungsstufe CCC (Comprehensive Care Center), bietet eine umfassende integrierte Betreuung von Hämophilie-Patienten und versorgt die Patienten mit einer Vielzahl von Gerinnungs-Medikamenten.
Bildnachweis: Universitätsklinikum Bonn / Michelle Steinhauer

Pressekontakt:

Julia Weber
Pressereferentin und Medizinredakteurin
Stabsstelle Kommunikation und Medien am Universitätsklinikum Bonn
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Zum Universitätsklinikum Bonn: Im UKB finden pro Jahr etwa 500.000 Behandlungen von Patient*innen statt, es sind ca. 9.500 Mitarbeiter*innen beschäftigt und die Bilanzsumme beträgt 1,8 Mrd. Euro. Neben den 3.500 Medizin- und Zahnmedizin-Studierenden werden pro Jahr 550 Personen in zahlreichen Gesundheitsberufen ausgebildet. Das UKB steht in der Focus-Klinikliste auf Platz 1 unter den Universitätsklinika (UK) in NRW und weist den zweithöchsten Case Mix Index (Fallschweregrad) in Deutschland auf. Das F.A.Z.-Institut hat das UKB 2022 und 2023 als Deutschland begehrtesten Arbeitgeber und Ausbildungs-Champion unter den öffentlichen Krankenhäusern in Deutschland ausgezeichnet.